小儿横纹肌肉瘤的相关知识

　　发病率与流行病学

　　小儿横纹肌肉瘤是起源于间叶组织的软组织恶性肿瘤。0-14岁的儿童所患的癌症中约3.5%、15-19岁的青少年及青年人所患的癌症中约2%的都是小儿横纹肌肉瘤。其发病率为 4.5/100万，50%的患者在10岁之前发病。

　　横纹肌肉瘤的组织学亚型不同发病率也会有所差异。

　　胚胎型： 胚胎型横纹肌肉瘤的患者主要为男性(M：F = 1.5)，0-4岁是发病高峰，100万儿童中就约有4人患病，青年的发病率相对较低，约为1.5/100万。

　　腺泡型：腺泡型横纹肌肉瘤的发病率没有性别差异且是恒定的，0-19岁的儿童及青少年的发病率约为1/100万。

　　未分化肉瘤： 不满一岁的婴儿与一岁以上的儿童相比，未分化肉瘤及躯干和腹部的肿瘤的发病率要高，脑膜瘤发病率要低。

　　横纹肌肉瘤的原发部位多为头部、泌尿生殖器及四肢。年龄较大的患者，四肢肿瘤中手足肿瘤的发病率较高，为腺泡型;这些肿瘤多发生转移和扩散。目前虽然横纹肌肉瘤的发病率有所降低，但其原发部位还包括躯干、胸壁、会阴/肛门部位、腹部(包括后腹膜和胆道)等。

　　大部分的横纹肌肉瘤病例，是不存在确定因素和危险因素的散发病例。有胚胎性肿瘤的患者，出生时体重较重，体型较大会增加横纹肌肉瘤的发病率。与横纹肌肉瘤相关的遗传性疾病有Li-Fraumeni肿瘤易感性综合征(伴有p53基因胚系突变)、胸膜肺母细胞瘤(伴有DICER1突变)、神经纤维瘤病Ⅰ型、科斯特洛综合征(伴有HRAS胚系突变)、贝克威思 - 威德曼综合征(肾母细胞瘤及肝母细胞瘤常产生此类综合征)、Noonan综合症等。

　　年龄

　　1-9岁的儿童患者的预后最佳，不在这个年龄段内的患者预后不佳。最近IRSG开展的试验结果显示，有关5年无失败生存率(FFS)，不满一岁的患者为57%，1-9岁的患者为81%，10岁以上的患者为68%。对应的5年生存率分别为76%、87%及76%。以往的数据显示，与儿童相比，成年横纹肌肉瘤患者的预后要差(对应的5年总生存率分别为61% ± 1.4%和27% ± 1.4%，P < 0.0001)。<>

　　年龄较大的儿童能够承受的抗癌剂的剂量婴儿的骨髓是难以耐受的，因此有时预后不良。鉴于此，与年龄较大的儿童相比，在对婴儿进行治疗时，抗癌剂的剂量相对要低。除此之外，未满一岁的婴儿并发症的发生率很高，所以为了对此年龄阶段的患者的病情进行局部控制，实施放射治疗的可能性低。因此，局部控制失败的比例较高。

　　对于年龄较大的儿童来说，长春新碱和更生霉素的用量受患者体表面积的限制，长春新碱会产生神经毒性，因此在对这些患者进行治疗时，有时需要减少长春新碱的用量。

　　关于青少年，据AIEOP Soft Tissue Sarcoma Committee(意大利软组织肉瘤委员会)的报告称，青少年横纹肌肉瘤患者常伴有区域淋巴结病变、转移病变、所属组织学亚型为腺泡型等不利特征，这些特征有可能导致预后不佳。此项研究显示，与婴儿相比，青少年的5年总生存率和无进展生存期略低，但在诊断时未满1岁和10-19岁患者的生存率明显比 1-9岁的患者的生存率要低。

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