横纹肌肉瘤各风险群组患者的治疗现状
当前，横纹肌肉瘤的标准化学疗法来自1991年完成注册的IRS-IV研究成果，这些成果反映在IRS-V随机对照试验的控制治疗中。接下来将依据IRS-V各风险群组分别阐释。
1、低危A组：该组的对象患者在IRS-III研究中接受了54周的VA疗法，5年无病生存率为80%;IRS-IV研究的成绩更好，除VA疗法治疗的“Stage 1, Group I, II a眼窝原发或原发性睾丸旁横纹肌肉瘤”患者外，46周内每隔2周接受强化VAC疗法(每个疗程使用2.2 g/m2环磷酰胺，直至总给药量增至30.8 g/m2)治疗，5年无病生存率为93%。因此，对这一组而言，目前5年无病生存率最高的疗法是IRS-IV的强化VAC疗法。然而，如下文所述，针对本组患者IRS-V研究从1997年开始试验以检测16疗程46周的单纯VA疗法(无随机对照试验)的有效性和安全性。
2、低危B组：与IRS-V低危B组的对象患者几乎相同，即(1) Stage 1/Group IIB and IIC、 (2) 头部(除颈部)原发的Stage 1/Group III、(3) Stage 2/Group II、 (4) Stage 3/Group I/II。IRS-III研究在1984年至1991年间对这些患者联合使用了长春新碱Vincristin)和放线霉素D (Actinomycin D)的VA疗法，5年无病生存率为71%，5年总生存率为78%。之后，IRS-IV研究中对该组患者使用强化VAC疗法(在VA中加入环磷酰胺，1个周期的环磷酰胺给药量从1.0 g/m2增至2.2 g/m2)，结果显著改善了治疗成绩，8年无病生存率为88%，5年总生存率为93%。对于剩下的低危B组中患有非膀胱、非前列腺泌尿生殖器和颈部原发的Stage 1/Group III患者，IRS-III研究使用VAC疗法，采用10 mg/kg x 3 天/周期的较低用量环磷酰胺(大约为1 g/m2)。其5年无病生存率为70%，5年总生存率为76%。IRS-IV研究对该组患者采用强化VAC疗法后发现，效果明显改善，5年无病生存率为87%，5年总生存率为97%。由此可见，治疗低危B组患者时，IRS-III的VA疗法或较采用低用量环磷酰胺的VAC疗法效果均不明显。针对该组患者，IRS-IV强化VAC疗法可视为标准疗法。
3、中危组：这组的患者又分为以下3个小组，即a.有较大的残留肿瘤(Group III)出现在预后不良部位(Stage 2, 3)的胚胎型横纹肌肉瘤患者(3年无病生存率76%、生存率83%);b.发生远处转移(Stage 4, Group IV)，不满10岁的胚胎型横纹肌肉瘤患者(5年无病生存率55%、生存率59%);c.未发生远处转移(Group I-III)的所有(无论发生部位在哪里)腺泡型横纹肌肉瘤患者(5年无病生存率55%)。a与b、c的5年生存率的差值在20%以上，或许它们应该被分在不同的群组(例如，a分在中危A组;b、c分在中危B组)。但是a、b、c三个小组的患者有一个共同点，即在IRS-IV研究中，IRS-III研究以后未见预后改善。由于使用阿霉素和顺铂后IRS-III研究以来患者未见预后改善(只是治疗时间由IRS-III的2年缩短至IRS-IV的46周)，以及IRS-IV中使用的强化VAC疗法与3者随机对照的VAI(长春新碱+放线霉素D+异环磷酰胺)疗法、VIE(长春新碱+异环磷酰胺+依托泊甙)疗法在生存率上没有显著差异，因此很难确定哪一种疗法是针对该组患者的标准治疗。由于顺铂具有肾脏毒性和听力功能障碍的副作用;另外异环磷酰胺也具有肾脏毒性，在IRS-IV研究中频繁导致患者出现Fanconi综合症，原定使用56周的VAI疗法和VIE疗法在后29周，即后4个周期不得不改成VAC疗法;并且，依托泊甙可能导致尤其包括急性骨髓性白血病在内的继发癌，在美国也属高价药物，因此它并不比在随机对照试验在取得同等效果的VAC疗法更优异，不能确定为横纹肌肉瘤的标准药物疗法(阿霉素的效果待定，今后仍有可能对其再次使用、试验)。综上所述，IRS-V研究中，IRS-IV的强化VAC疗法(放线霉素D由IRS-IV的5天给药改至1天一次性给药)作为Gold standard，在该组进行的比较试验中被用作控制治疗。
4、高危组：IRS-V高危组分为以下2个组，即a. 发生远处转移(Stage 4, Group IV)的10岁以上胚胎型横纹肌肉瘤患者;b. 发生远处转移(Stage 4, Group IV)的腺泡型横纹肌肉瘤患者。两组患者的5年无病生存率均不到25%，预后极其不良。除中危组的“不满10岁的胚胎型患者”外，IRSG研究中的远处转移患者的预后也完全未好于过去25年的情况。IRSG认为该组有必要实施新的治疗手段，但是还没有针对该组患者的新药物和新疗法诞生。目前正在开展的IRS-V研究以强化VAC疗法为控制治疗，并研究比较了它与少量持续投与(20 mg/m2 x5天x 2疗程/周期)拓扑异构酶抑制剂爱莱诺迪肯(CPT-11)联合强化VAC疗法的新疗法(VCPT/VAC)。今日，仍然没有针对高危组患者的标准疗法。
文章来源：MyMed
